[GAM] ① Verve의 '일회성 주사로 평생 효과' 임상 결과가 월스트리트로 하여금 "440% 급등"을 예측하게 한다.
# Verve Therapeutics, 심혈관 질환을 위한 획기적인 유전자 편집 치료로 급등
미국에 본사를 둔 임상 단계 생명공학 회사 Verve Therapeutics(NASDAQ: VERV)는 최첨단 유전자 편집 치료제 VERVE-102의 긍정적인 임상 시험 결과에 따라 주가가 크게 상승했습니다. 4월 15일, 회사의 주가는 뉴욕 증권 거래소에서 장중에 41% 급등하여 $5.81에 도달한 후, $4.97에 마감하며 20.63% 상승했습니다. 지난 두 거래 세션 동안 Verve의 주가는 52.45% 상승했습니다.
월스트리트 애널리스트들은 VERVE-102의 효능, 안전성 및 일회성 치료 가능성에 대해 낙관적입니다. 투자 회사 Cantor Fitzgerald은 Verve의 등급을 "중립"에서 "비중 확대"로 상향 조정했으며, Canaccord Genuity는 월스트리트에서 가장 높은 $39의 야심찬 목표가를 설정했습니다. 이는 4월 15일 종가에서 향후 12개월 동안 684.71%의 상승 잠재력을 의미합니다. 특히 Verve를 다루는 80%의 투자은행이 "매수" 등급을 부여했으며, 평균 목표가는 $26.83로 439.84%의 상승 여력을 나타냅니다.
## LDL 콜레스테롤 최대 69% 감소 입증
VERVE-102에 대한 획기적인 결과는 4월 14일 Verve의 Heart-2 시험의 일환으로 발표되었으며, 이는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 및 초기 관상동맥질환(CAD) 환자를 대상으로 합니다. 단회 투여 치료인 VERVE-102는 심혈관 질환의 주요 위험 요인인 LDL 콜레스테롤(LDL-C)을 최대 69%까지 낮추는 뛰어난 능력을 입증했습니다.
1b 상계 임상 시험에는 최소 28일 동안 모니터링을 받는 세 가지 상승 용량(VERVE-102(0.3 mg/kg, 0.45 mg/kg 및 0.6 mg/kg))을 받는 14명의 성인 참가자가 포함되었습니다. 결과는 LDL-C 및 PCSK9 단백질 수치의 용량 의존적 감소를 반영했습니다:
- **코호트 1 (0.3 mg/kg, 4명 참가)**: 21% LDL-C 감소, 46% PCSK9 감소
- **코호트 2 (0.45 mg/kg, 6명 참가)**: 41% LDL-C 감소, 53% PCSK9 감소
- **코호트 3 (0.6 mg/kg, 4명 참가)**: 53% LDL-C 감소, 60% PCSK9 감소
0.6 mg/kg 그룹의 한 참가자는 LDL-C가 69% 감소하는 놀라운 결과를 경험했습니다. 또한, 가장 높은 총 RNA 용량 범위(50-60 mg)를 받는 하위 그룹의 참가자들은 평균 59%의 LDL-C 감소를 달성했습니다.
## 평생 혜택을 위한 단일 치료
VERVE-102는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 수정하여 LDL 콜레스테롤 감소를 지속하도록 설계된 혁신적인 인체 내 염기 편집 의약품입니다. 이 치료법은 PCSK9 유전자를 겨냥하는 아데닌 염기 편집기(ABE)와 가이드 RNA(gRNA)를 포함하며, 모두 지질 나노입자(LNP)에 캡슐화되어 단일 2-4시간 정맥 주사 중에 정밀하게 전달됩니다.
Verve의 독점 GalNAc-LNP 전달 시스템을 활용하여 이 치료는 저밀도 지단백 수용체(LDLR) 또는 아시알로글로단백 수용체(ASGPR)와 같은 수용체를 통해 간세포를 목표로 하여 PCSK9 유전자를 직접 편집하여 콜레스테롤 수치를 낮춥니다.
특히, 임상 시험에서 VERVE-102의 우수한 내약성이 입증되었으며 치료와 관련된 심각한 부작용이나 용량 제한 독성이 관찰되지 않았습니다. VERVE-101의 이전 연구와 달리, 참가자들은 간 효소 상승, 혈소판 이상 또는 심혈관 사건이 경험되지 않아 더 높은 용량을 안전하게 탐색할 수 있는 근거를 제공했습니다.
Verve는 현재 여러 국가(영국, 캐나다, 이스라엘, 호주, 뉴질랜드)에서 0.7 mg/kg의 네 번째 용량 코호트에 대한 참가자를 모집하고 있습니다. 이 회사는 2025년 하반기에 Heart-2 시험의 내구성 지표를 포함한 최종 용량 상승 데이터를 발표할 계획입니다.
## 차세대 유전자 치료를 위한 CRISPR 활용
Verve Therapeutics는 노벨상을 수상한 유전자 편집 기술인 CRISPR를 적용하여 의료 치료를 혁신하려는 여섯 개 회사 중 하나입니다. 결함 있는 유전자를 비활성화하기 위해 DNA를 절단하는 1세대 CRISPR 시스템과는 달리, VERVE-102는 결함 있는 유전자를 재작성하는 보다 정교한 2세대 CRISPR 접근법인 "염기 편집"을 사용합니다. 이 기술은 정맥 주사를 통해 투여되는 특별히 설계된 나노입자를 통해 전달됩니다.
이 치료는 유전적으로 높아진 LDL 콜레스테롤을 유발하는 활성화된 PCSK9 유전자를 가진 개인을 특별히 겨냥합니다. 이 상태는 환자들을 30대 초반부터 심장 마비와 뇌졸중의 위험에 노출시킵니다. PCSK9 활성을 영구적으로 억제하고 결과적으로 LDL-C 수치를 낮추어, 이 치료는 심혈관 위험 감소라는 평생의 혜택을 제공합니다. 단 한 번의 주사로 환자들은 평생 동안 심장 마비와 뇌졸중의 가능성을 크게 줄일 수 있습니다.
이 혁신적인 치료에 대한 더 많은 발전 사항은 Part II에서 논의될 예정입니다.
원문: https://eblockmedia.com/news/articleView.html?idxno=17544
