[속보] ② Verve '일생에 걸친 효과를 위한 일회성 치료' 임상 결과: 월스트리트 "440% 상승"

# 혁신적인 유전자 편집 요법 'VERVE-102', 장기적인 LDL-C 감소 목표로 함

Verve Therapeutics(NASDAQ: VERV)는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 차단하고 LDL 콜레스테롤(LDL-C)의 지속적인 감소를 제공하기 위해 설계된 혁신적인 유전자 편집 요법 "VERVE-102"를 공개했습니다. 이 요법은 PCSK9을 목표로 하는 가이드 RNA(gRNA)와 결합된 혁신적인 아데닌 염기 편집기를 사용합니다. 두 요소는 리피드 나노입자(LNP)로 캡슐화되어 두 시간에서 네 시간 동안 단일 정맥 주사를 통해 투여됩니다.

# 기존 요법과의 차별성

현재 시장에는 Novartis의 반기 투여 주사 "Leqvio", Amgen의 격주 투여 "Repatha", Regeneron Pharmaceuticals의 "Praluent"와 같은 PCSK9 관련 약물이 이미 포함되어 있습니다. 또한 Merck와 AstraZeneca는 경구 PCSK9 조절제를 개발하고 있습니다.

Verve의 LDL-C 감소 효능은 기존 약물과 유사하지만, 단 한 번의 투여로 장기적이며 잠재적으로 평생 동안의 혜택을 제공하는 독특한 가치가 있습니다. Verve는 VERVE-101를 받은 한 환자가 2년 동안 평균 58%의 LDL-C 감소를 유지했다고 밝혔습니다. VERVE-101 개발은 중단되었지만, 회사는 임상 시험 참가자에 대한 장기 모니터링을 계속하고 있습니다.

하버드 의과대학교의 Dr. Eugene Braunwald는 Verve의 보도 자료에서 “현재 LDL-C 감소 요법에도 불구하고, 죽상경화성 심혈관 질환(ASCVD)은 여전히 전세계적인 주요 사망 원인입니다. 또한, 약 절반의 환자가 1년 이내에 처방된 지질 강하 요법을 중단하여 실제 환경에서 LDL-C 관리가 부족해집니다.”라고 강조했습니다.

환자 순응도의 어려움을 고려할 때, VERVE-102와 같은 장기 지속형 단일 투여 요법은 혁신적인 접근 방식을 제공하며 편의성을 크게 향상시킵니다. Braunwald 박사는 “VERVE-102는 일회 치료로 지속적인 LDL-C 감소를 달성하기 위해 매일 복용하는 약물이나 간헐적인 주사에 대한 의존도를 줄일 수 있는 획기적인 발전을 나타낼 수 있습니다.”라고 덧붙였습니다.

# 월스트리트의 낙관론과 등급 상향

Verve Therapeutics에 대한 긍정적인 임상 결과는 월스트리트 애널리스트들로부터 찬사를 받았고 상향 조정을 이끌어냈습니다. Cantor Fitzgerald는 등급을 “중립”에서 “비중 확대”로 상향 조정했으며, Canaccord Genuity는 월스트리트에서 가장 높은 목표 주가를 주당 39달러로 설정했습니다. 10월 15일 주식의 마감 가격이 4.97달러인 점을 고려할 때, 이는 향후 12개월 동안 684.71%의 엄청난 상승 잠재력을 반영합니다.

CNBC 데이터에 따르면 Verve를 다루는 10개 투자은행 중 8개가 “매수” 등급을 발행했습니다. 평균 목표 주가 26.83달러는 439.84%의 상승 여력을 의미합니다. 월스트리트의 가장 높은 목표 주가는 39달러, 가장 낮은 것은 15달러입니다.

Cantor Fitzgerald의 애널리스트 Rick Bienkowski는 VERVE-102가 안전성 및 효능 지표 모두에서 기대를 초과했다고 언급했습니다. 그는 심각한 부작용이 없고 모든 용량 수준에서 간 효소나 혈소판 수치의 중대한 임상 변화가 없다는 점을 강조했습니다. Bienkowski는 VERVE-102가 HeFH 치료를 위한 상업적 성공 가능성을 35%로 추정하고 있으며 현재 리스크-보상 역학이 Verve에 유리하다고 믿고 있습니다.

Guggenheim은 “매수” 등급을 재확인하고 목표 주가를 18달러에서 24달러로 상향 조정했으며, VERVE-102의 상업적 성공 가능성을 60%에서 75%로 증가시켰습니다. Guggenheim 애널리스트들은 높은 RNA 용량에서 50% 이상의 일관된 LDL-C 감소를 강조하며 PCSK9 표적 치료에서 VERVE-102의 파괴적 잠재력을 강조했습니다.

Canaccord Genuity는 보다 낙관적인 예측을 제공하며 “매수” 등급을 재확인하고 목표 주가를 32달러에서 39달러로 올렸습니다. Canaccord 애널리스트들은 VERVE-102의 임상 시험에서 안전성과 효능 데이터에 대해 찬사를 보냈고 프로그램의 성공 가능성을 50%에서 70%로 상향 조정하여 이 치료에 대한 신뢰를 더욱 강화했습니다.

# Eli Lilly와의 협력 및 재무적 안정성

Verve는 현재 PCSK9 프로그램을 위해 제약 대기업 Eli Lilly(LLY)와 파트너십을 맺고 있습니다. 파트너십 계약에 따르면 Eli Lilly는 미국 상용화 비용과 수익을 공유할 수 있는 선택권을 보유하며, 글로벌 개발 비용의 33%를 기여합니다. 이 회사는 Verve가 2024년 하반기에 최종 1상 임상 시험 데이터를 발표한 후 참여 여부를 결정할 것으로 예상됩니다.

재무적으로 Verve는 안정적인 상태로, 2024년 12월 31일 기준으로 5억 2천 4백만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있습니다. 경영진은 현재 자본 준비금이 2027년 중반까지의 운영을 지원하기에 충분하다고 예상하고 있으며, 2상 시험 완공도 포함됩니다.

# 2025년 및 그 이후의 전망

Verve의 공동 창립자이자 CEO인 Dr. Sekar Kathiresan은 “7년 전, 우리는 평생 동안 LDL-C를 감소시킬 수 있는 일회성 치료를 개발하고자 했습니다. 오늘날의 데이터는 이 변혁적인 비전이 도달 가능한 목표임을 시사합니다.”라고 밝혔습니다. 그는 “우리의 독점 GalNAc-LNP 전달 기술이 뛰어난 안전성 프로파일을 보이고 있으며, VERVE-101은 거의 2년 동안의 모니터링 기간에 걸쳐 뛰어난 내구성을 보여주고 있습니다.”라고 덧붙였습니다.

VERVE-102에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험신고서(IND) 승인을 받으면서 Verve는 2025년 하반기에 2상 시험을 시작할 계획입니다. 이 시험은 지금까지 관찰된 한 달간의 콜레스테롤 감소 효과가 장기간 지속될 수 있는지를 확인하는 것이 목표입니다. Eli Lilly의 프로그램에 대한 선택권에 대한 결정도 이 기간 동안 예상됩니다.

또한 Verve는 ANGPTL3를 표적으로 하는 VERVE-201과 같은 다른 프로그램도 개발하고 있습니다. 전 세계적으로 심혈관 질환이 주요 사망 원인으로 자리 잡고 있으며, PCSK9 치료 시장이 50억 달러를 초과할 것으로 예상됨에 따라, VERVE-102는 단일 투여로 평생 혜택을 제공하는 혁신적인 치료제로 부상할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 실현된다면 Verve Therapeutics는 심혈관 질환 치료의 패러다임을 재정의하고 생명공학 분야에서 혁신적인 기업으로서의 입지를 확고히 할 수 있습니다.

원문: https://eblockmedia.com/news/articleView.html?idxno=17545